干細(xì)胞療法是當(dāng)今醫(yī)學(xué)研究最前沿也是最熱門的方向之一，取得了令人興奮的成果。每一項成功的臨床試驗，背后都有扎實(shí)的基礎(chǔ)研究作為鋪墊，其中涉及干細(xì)胞本身的生物學(xué)特性、適應(yīng)癥的選擇，給藥方式的選擇，細(xì)胞的選擇和給藥的劑量，這些都是成功的非常關(guān)鍵因素。國家政策的鼓勵和支持，將有效規(guī)范和推動干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。
如果說二十世紀(jì)是藥物治療的時代，那么二十一世紀(jì)就是細(xì)胞治療的時代。傳統(tǒng)藥物在面對一些復(fù)雜的疾病時往往顯得束手無策，而干細(xì)胞在糖尿病、帕金森氏綜合征、老年癡呆癥、肝纖維化、白血病、抗衰老等多種領(lǐng)域均被證明有顯著療效，干細(xì)胞研究成果將造福于目前只能靠藥物維持的絕癥患者，有望引領(lǐng)全新的再生醫(yī)學(xué)革命。
在巨大的潛力之下，近年來干細(xì)胞已成為世界各國科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)競相研究的熱點(diǎn)，各國政府也紛紛將干細(xì)胞研究及應(yīng)用列為國家重點(diǎn)發(fā)展的產(chǎn)業(yè)。最近，2022年各地兩會陸續(xù)開幕，北京、湖南、大連、黑龍江等地關(guān)于細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展倍受關(guān)注，而在今年這個特殊時期，更是受到民眾的期待。
全球干細(xì)胞臨床研究項目超6000多項！涉及上百種疾病
干細(xì)胞療法又稱為再生醫(yī)療技術(shù)，是指利用干細(xì)胞或其衍生的細(xì)胞，以特殊技術(shù)移植到體內(nèi)，取代病人受損的細(xì)胞或通過招募內(nèi)源性組織特異性干細(xì)胞進(jìn)而產(chǎn)生新的組織，或發(fā)揮積極的免疫調(diào)節(jié)作用。通過再生醫(yī)學(xué)，人體希望有一天能夠修復(fù)和恢復(fù)嚴(yán)重的組織損傷，甚至更換整個器官。
根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院管理的臨床研究登記系統(tǒng)(Clinicaltrials.gov)數(shù)據(jù)顯示，截至2022年1月4日，全球登記的干細(xì)胞臨床研究項目共計6065項，涉及糖尿病、骨關(guān)節(jié)炎、卒中、帕金森和脊柱損傷、血液系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肢體缺血性疾病、心腦血管疾病、分泌系統(tǒng)疾病、外科疾病、皮膚病、腫瘤和免疫系統(tǒng)等上百種疾病。
其中美國保持絕對領(lǐng)先的地位，美國干細(xì)胞臨床研究項目數(shù)量達(dá)到2865項，中國、法國和德國的干細(xì)胞臨床研究項目數(shù)量分別為659項、378項和329項。截至2021年12月，全球已經(jīng)有21款干細(xì)胞產(chǎn)品獲批上市，分布于美國、歐盟、韓國、加拿大、澳大利亞和日本等地。
前景廣闊！國家政策大力支持細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展
進(jìn)入“十四五”時期以來，政策紅利繼續(xù)加持。2021年初國家重點(diǎn)研發(fā)計劃“十四五”總體布局形成，將“干細(xì)胞研究與器官修復(fù)”納入“十四五”第一批啟動國家研發(fā)計劃的6個重點(diǎn)專項，持續(xù)促進(jìn)干細(xì)胞研究的規(guī)范和臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化。
2021年5月，科技部印發(fā)《關(guān)于發(fā)布國家重點(diǎn)研發(fā)計劃“干細(xì)胞研究與器官修復(fù)”等“十四五” 重點(diǎn)專項2021年度項目申報指南的通知》，2021年度指南圍繞干細(xì)胞命運(yùn)調(diào)控、基于干細(xì)胞的發(fā)育和衰老研究、人和哺乳類器官組織原位再生、復(fù)雜器官制造與功能重塑、疾病的干細(xì)胞、類器官與人源化動物模型等5個重點(diǎn)任務(wù)進(jìn)行部署，擬支持17個項目，擬安排國撥經(jīng)費(fèi)概算4.4億元。同時，擬支持12個青年科學(xué)家項目，擬安排國撥經(jīng)費(fèi)概算6000萬元，每個項目500萬元。
2022年新年伊始，國家科技管理信息系統(tǒng)公共服務(wù)平臺發(fā)布一批關(guān)于“國家重點(diǎn)研發(fā)計劃”重點(diǎn)專項項目的政策文件。對2021年度“十四五”國家重點(diǎn)研發(fā)計劃重點(diǎn)專項立項進(jìn)行了公示。北京大學(xué)等30個項目入選，國家撥款5億元，用于支持重點(diǎn)研發(fā)"干細(xì)胞研究與器官修復(fù)"重點(diǎn)專項。
“干細(xì)胞研究與器官修復(fù)”重點(diǎn)專項的申報將為重要組織器官修復(fù)與替代及重大疾病診療提供了創(chuàng)新理論和技術(shù)支持，讓干細(xì)胞治療在臨床合理性、科學(xué)性、先進(jìn)性上聽取各方意見和建議，有助于推動干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展，也是干細(xì)胞推進(jìn)臨床的重要一步。相信有了政策的助推，不斷創(chuàng)新的技術(shù)發(fā)展和越來越完善的規(guī)范制度，會讓干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)在我國飛速發(fā)展。
根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)公示信息顯示，截止2022年1月5日，我國共有23個干細(xì)胞新藥項目獲得國家臨床默示許可。分別是胎盤、臍帶、骨髓、牙髓、宮血、異體/自體脂肪來源的間充質(zhì)干細(xì)胞，適應(yīng)證包括了膝骨關(guān)節(jié)炎、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、糖尿病足潰瘍、肺纖維化、肝衰竭、卒中、急性呼吸窘迫綜合征、牙周炎、克羅恩病和GvHD等。截至2021年11月，干細(xì)胞臨床研究備案項目達(dá)到111個，干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)133家(含軍隊醫(yī)院)。
2022年1月6日，藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）-細(xì)胞質(zhì)量產(chǎn)品附錄（征求意見稿）發(fā)布了，全文11章53條，征求意見1個月，截止2022年2月7日。征求意見稿從人員、廠房與設(shè)施、供者及供者材料管理、物料與產(chǎn)品、生產(chǎn)管理、質(zhì)量管理、產(chǎn)品追溯系統(tǒng)等七個方面制定細(xì)胞治療產(chǎn)品規(guī)范。新版GMP細(xì)胞治療產(chǎn)品附錄發(fā)布，利好行業(yè)健康發(fā)展。
除了新版GMP細(xì)胞治療產(chǎn)品附錄外，近些年國內(nèi)還發(fā)布過部分針對干細(xì)胞或細(xì)胞治療產(chǎn)品的部分法規(guī)，例如《人體細(xì)胞治療研究和制劑質(zhì)量控制技術(shù)指導(dǎo)原則》（2003，CDE），《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》（2015，衛(wèi)計委，食藥監(jiān)局），《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》（2016，CDE），《CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品質(zhì)量控制檢測研究及非臨床研究考慮要點(diǎn)》（2018，中檢院），《細(xì)胞治療產(chǎn)品申請臨床試驗藥學(xué)研究和申報資料的考慮要點(diǎn)》（2018，CDE）等。政策和法規(guī)的完善推動了干細(xì)胞行業(yè)的良性發(fā)展。
中國腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)、心血管等疾病的患病人數(shù)眾多，存在大量尚未被滿足的醫(yī)療需求。細(xì)胞治療的潛力為腫瘤等各類復(fù)雜難治性疾病帶來新希望，有望填補(bǔ)目前存在的臨床需求。新技術(shù)的涌現(xiàn)及臨床研究不斷深入將拓寬未來細(xì)胞治療市場發(fā)展空間。
